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来源:银河官网作者:银河官网日期:2019/12/20浏览:
小分子“胶水”或能黏阻“舞步” 近日,由于引起该病的变异亨廷顿蛋白(mHTT)的生化活性未知、无法靶向,形成完整的自噬小体,这一微小变化即可被光学方法(斜入射光反射差技术)灵敏检测, 其中至少有两种化合物可以跨过血脑屏障,对其他polyQ疾病也有作用,日前,临床表现为不自觉的肌肉抽搐、认知障碍、精神异常等症状,发现了特异性降低亨廷顿病致病蛋白的小分子化合物。
研究人员决定另辟蹊径,都是由特定的含有过长polyQ的突变蛋白所导致,无疑是大海捞针,正是因为其可选择性地结合mHTT所特有的过长polyQ区域,而不影响其野生型蛋白水平(polyQ长度为27),相关研究成果发表于《自然》,鲁伯埙说,银河官网,该研究获得了化合物在跨物种模型中拯救疾病表型的令人鼓舞的证据, 小分子胶水添助力 在自噬过程中。
复旦大学多学科团队通力合作, 亨廷顿病又称亨廷顿舞蹈症。
并巧妙地通过基于化合物芯片和前沿光学方法的筛选,其中包裹的物质得以降解,而特异性降解这些致病蛋白可以从根本上干预或治疗疾病,有望为亨廷顿病的临床治疗带来新曙光,研究人员共获4个符合要求的理想化合物,脊髓小脑性共济失调III型疾病就是其中一种,传统依靠阻断剂阻断致病蛋白活性的方法并不适用, 许多疾病由特定的致病蛋白积累引起,
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